Intracerebral gene therapy in children with mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome: an uncontrolled phase 1/2 clinical trial
Marc Tardieu(Université Paris-Sud), Michel Zérah(Assistance Publique – Hôpitaux de Paris), Marie‐Lise Gougeon(Institut Pasteur), Jérôme Ausseil(Inserm), Stéphanie de Bournonville(Hôpitaux Universitaires Paris-Ouest), B. Husson(Université Paris-Sud), Dimitrios Zafeiriou(Aristotle University of Thessaloniki), Giancarlo Parenti(Telethon Institute Of Genetics And Medicine), Philippe Bourget(Université Paris Cité), Béatrice Poirier(Institut Pasteur), Valérie Furlan(Université Paris-Sud), Cécile Artaud(Institut Pasteur), Thomas Baugnon(Université Paris Cité), Thomas Roujeau, Ronald G. Crystal(Cornell University), Christian Meyer(UniQure (Netherlands)), Kumaran Deiva(Assistance Publique – Hôpitaux de Paris), Jean‐Michel Heard(Institut Pasteur)
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Abstract
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